FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 革命性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 月，美国 FDA 授予 Pexidartinib 近期外科手术口服身份，用做切除术将与机能局限或危重症潜在紧张具体的腱鞘飞龙肾病（TGCT）外科手术。TGCT 是一种相像的、通常非心肌梗死的，它制约滑膜线关节、滑囊及腱鞘，致使肿胀、疼痛、无能为力及受制约关节或颈部运动能力降低。

据估计，每年每 100 所到之处则会再次发生 11 例腱鞘飞龙肾病病例。病征通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘飞龙肾病的类型，女性再次发生这种的可能性是男同性恋的两倍。现在，尚无获 FDA 同意的系统性外科手术口服用做腱鞘飞龙肾病的外科手术。

移植手术是现在腱鞘飞龙肾病的主要外科手术形式

「移植手术是腱鞘飞龙肾病的主要外科手术形式，但对于扩散形式的该疾病病征，更容易切除术，并且有较差的复发率，致使多种复杂的移植手术，甚至使一些病征截肢，」第一三共执行副总裁兼全球开发总监、理学士、美国哈佛大学 Ghazzi 指为。

「我们很欣喜 FDA 意识到腱鞘飞龙肾病未曾满足的外科手术需求，我们期望与 FDA 密切合作，加快这种用做腱鞘飞龙肾病病征的潜在非移植手术外科手术口服的开发。」近期外科手术口服身份的授予基于一项 1 期研究扩展表头的结果，该研究目的评价 Pexidartinib 的必需性与合理性。

「在我们打算进行的 1 期研究中所观察到的响应透过了先期的基本概念证明，即在一些腱鞘飞龙肾病病征中，适用 Pexidartinib 游离抑制 CSF-1R 可能会必需、有效地降低负担，为推进该口服直接进入 3 期临床试验透过了证据，」 Plexxikon 执行官执行官、美国哈佛大学 Bollag 指为。

「在我们致力于开发能够解决相像疾病如腱鞘飞龙肾病未曾满足医疗需求的新型靶向外科手术口服中，这次的近期外科手术口服身份代表了另一个不可忽视的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究 ENLIVEN 现在打算招募有病征，且移植手术切除术将与机能局限或危重症潜在紧张具体的腱鞘飞龙肾病病征。

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校对： 冯志华